“ไวอากร้า” ช่วยรักษาโรคหายากในเด็กทารก

กลายเป็นข่าวใหญ่ที่สร้างความหวังให้แก่ผู้ป่วยโรคหายากทั่วโลก เมื่อทีมวิจัยจากโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Charité ประเทศเยอรมนี ตีพิมพ์ผลการศึกษาในวารสารระดับโลกอย่าง Cell ว่าส่วนผสมหลักในยา “ไวอากร้า” หรือ ซิลเดนาฟิล (Sildenafil) แสดงประสิทธิภาพในการรักษา “กลุ่มอาการลีห์” (Leigh Syndrome) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรง และมักนำไปสู่การเสียชีวิตในเด็ก

Leigh Syndrome โรคประหลาดที่พรากชีวิตเด็กไปมากมาย เกิดจากความผิดปกติของ “ไมโทคอนเดรีย” ทำให้ร่างกายผลิตพลังงานไม่ได้ ส่งผลกระทบโดยตรงต่ออวัยวะที่ใช้พลังงานสูงอย่าง สมอง และกล้ามเนื้อ ทำให้มีอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรง ชัก พัฒนาการล่าช้า และหายใจลำบาก มักเริ่มมีอาการในวัยทารก ลุกลามเร็ว และมักเสียชีวิตภายในเวลาไม่กี่ปี ที่ผ่านมายังไม่มีวิธีการรักษาที่เป็นมาตรฐาน

ทีมวิจัยจากโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Charité ได้ทดสอบยามากกว่า 5,500 ชนิด จนพบว่า “ซิลเดนาฟิล” ที่มีฤทธิ์ขยายหลอดเลือด สามารถบรรเทาอาการในผู้ป่วยเด็กได้อย่างน่าทึ่ง จากการทดสอบในผู้ป่วย 6 ราย (อายุ 9 เดือน-30 ปี) พบว่ามีความแข็งแรงเพิ่มขึ้น ผู้ป่วยเด็กรายหนึ่งสามารถเดินได้ไกลขึ้นจากเดิม 500 เมตร เพิ่มเป็น 5,000 เมตร (10 เท่า!) อาการชักที่เกิดขึ้นต่อเนื่องหยุดลงอย่างเห็นได้ชัด เมื่อใช้ยา ระบบเมตาบอลิซึมทำงานคงที่ขึ้น ความถี่ของภาวะวิกฤติทางร่างกายหายไปในบางราย

นี่คือตัวอย่างความสำเร็จของกลยุทธ์ “Drug Repurposing” หรือการนำยาที่มีอยู่แล้ว มาใช้รักษาโรคใหม่ ข้อดีคือยาตัวนี้มีการยืนยันเรื่องความปลอดภัยในระยะยาวมานานแล้ว และเคยมีการใช้รักษาโรคความดันโลหิตในปอดสูงในเด็กมาก่อน ทำให้การอนุมัติเพื่อนำมาใช้จริง อาจทำได้รวดเร็วกว่าการคิดค้นยาใหม่ทั้งหมด

แม้ผลลัพธ์จะน่าตื่นเต้น แต่ทีมวิจัยย้ำว่านี่คือการศึกษาในกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็ก (6 ราย) จึงยังต้องรอการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่ในยุโรป เพื่อยืนยันความปลอดภัย และประสิทธิภาพที่ชัดเจน ก่อนนำมาใช้เป็นการทั่วไป

ที่มาและภาพ : insight korea